# NTU研究团队发表《Cell Stem Cell》，囊性肾病治疗有望革新

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Published: 2024-04-11
Source: 狮城新闻

NTU的科学家们成功在在实验室中培育出“迷你肾脏”，并将其移植到活体小鼠体内，揭示了对代谢缺陷的新见解以及治疗多囊肾病的潜在疗法。

“迷你肾脏”，或成为肾脏类器官样体，是利用干细胞在实验室中培育出的类似肾脏的结构。在南洋理工大学李光前医学院 (LKCMedicine)领导的这项研究中，研究人员利用来自多囊肾病 (PKD) 患者的皮肤细胞培养了类器官，多囊肾病是一种常见的遗传病，影响各族裔中千分之一的人。

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李光前医学院研究团队成员：

（站立左起）研究助理Liu Meng、博士Zhang Chao

（坐着左起）助理教授Foo Jia Nee、Xia Yun

来源：ntu

多囊肾（PKD）患者通常在 50 岁至 60 岁之间发展为晚期肾病，可用的标准治疗选择是透析或肾移植。然而，透析会严重影响患者的生活质量，而移植的肾脏也很难获得。另一种选择是美国食品和药物管理局 (FDA) 批准的药物托伐普坦，这种药物价格非常昂贵，并且对肝脏有严重的副作用。

为了满足 PKD 患者对更有效治疗的需求，NTU 研究小组试图通过将新开发的迷你肾脏移植到小鼠体内来更好地了解这种疾病，并发现证据表明促进自噬（细胞代谢）可以减轻迷你肾脏囊肿的严重程度。

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多囊肾病类器官的免疫萤光图像

来源：ntu

李光前医学院的主要调查员、助理教授Xia Yun表示：“在小鼠中移植肾器官样体为我们提供了一种生理上复杂的方法来研究囊性肾病，因为我们成功地模拟了与人类肾脏患者观察到的关键疾病特征类似的情况。”关键疾病特征包括肾脏中囊肿的自发形成以及其微小管的随后损伤。

NTU研究团队在科学期刊《Cell Stem Cell》上报告称，他们相信他们移植的迷你肾是高质量的，因为即使在从活体小鼠身上移除后继续在培养皿中进行进一步研究，囊肿也能够在没有额外应力刺激或化学物质的情况下持续存在。相比之下，先前在培养皿中培育的肾器官样体在没有应力刺激的情况下无法形成囊肿。

李光前医学院的共同调查员、助理教授Foo Jia Nee表示：“我们移植的迷你肾模型中观察到的疾病表现与实际囊性肾病患者的经历之间的相似性表明，培育肾器官样体并将其移植到活体小鼠中可能有助于研究该疾病，并成为测试新治疗方法的有用工具。”

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肾脏类器官模型揭示纤毛自噬代谢轴作为 PKD体外和体内治疗靶点

图形概要

来源：*Cell Stem Cell*

新加坡国立大学医院的小儿科肾脏移植部门表示：“囊性肾病是成人慢性肾脏疾病的主要原因之一。有效的治疗可能有助于改善新加坡肾衰竭患者人数不断增加的情况。在活体生物中建立这样的模型使我们离找到更多治疗选择更近了一步。

在未来的研究中，NTU的团队将测试米诺地尔的疗效，并调整迷你肾模型，研究其他没有明显遗传基础的新兴肾脏疾病，比如糖尿病肾病。” 

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