# 一出生就被死神缠身，“世界上最昂贵的药”是否能挽救他的生命

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Published: 2022-11-15
Source: 狮城新闻

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新加坡一个五个月大的男孩因为一种罕见的遗传疾病而面临行动不便甚至死亡，在他的父母成功筹集到治疗他疾病所需的300万美元后，他可能会重获新生。

婴儿Zayn在大约五周大时被诊断出患有1型脊髓性肌萎缩症(SMA)。他将能够在12月初获得Zolgensma药物。

他的父亲Nabeel先生周五（11月11日）说：“我们终于松了一口气。”

SMA是一种神经肌肉疾病，会导致肌肉无力并导致运动功能下降，以及呼吸问题、脊柱侧弯和骨质疏松症等问题。

Zolgensma是一种一次性基因疗法，可注入婴儿的静脉以阻止病情进展。

在新加坡只能通过特殊途径获得——允许将未注册的救生药物进口到该国——它经常被吹捧为世界上最昂贵的药物，价值近300万美元。

为了筹集所需的资金，Nabeel先生和31岁的Syahirah女士于8月中旬在众筹平台Ray of Hope上发起了一场活动。

随着有影响力的人和名人在社交媒体上提高对它的认识，该活动在一个月内获得了所需金额的近一半。

但筹资很快就停滞不前，将近两个月的时间都保持在150万美元以下。

然而，在11月4日的更新中，Ray of Hope表示，“几笔大笔匿名捐款”使该活动在11月底的目标截止日期之前筹集了3,015,167.50美元。但不知道是谁帮助捐赠了最后的善款。

一旦婴儿Zayn开始Zolgensma治疗，他之后面临的挑战才刚刚开始。Zayn已从儿科重症监护病房转移到高度依赖病房，继续依靠管子呼吸和进食。

他可能还必须继续服用Risdiplam，这是一种每天服用的口服药物。每瓶售价超过15,000美元，可让他使用64天。他可能还需要服用类固醇，用于治疗肝功能衰竭，这是Zolgensma已知的可能副作用。

Zayn的父母表示，在决定下一步之前，他们将监测儿子对药物的反应。这对夫妇说，他们感谢所有的支持，包括经济上的和其他方面的支持。

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来源：海峡时报