嬰兒患罕見肌肉萎縮症 父母盼籌逾300萬元為他治療

被診斷出患有脊髓性肌肉萎縮症(第一型)的男嬰扎因(Zayn Bin Nabeel Abdat)。(圖:眾籌平台「希望之光」)
本地一名嬰兒被診斷出患有脊髓性肌肉萎縮症(第一型)(Spinal Muscular Atrophy Type 1),其中一款藥物一劑就要近300萬元,父母發起眾籌為他治病。
這名男嬰扎因(Zayn Bin Nabeel Abdat)是在上周五(12日)確診,當時他才五周大。
根據美國罕見疾病組織網站的資料,患有脊髓性肌肉萎縮症的嬰兒在出生時通常表現正常,但在六個月內就會出現嚴重虛弱的情況。在發育過程中,他們也無法獨立坐下,甚至很少達到發育里程碑。
由於下運動神經元的缺失,嬰兒吸吮和吞咽反射能力差,呼吸肌也無力。若不加以治療,患病孩童在兩歲前就會因呼吸肌逐漸衰弱和呼吸衰竭而死亡。
扎因日前就已經出現呼吸問題,右肺塌陷,醫生也因為他的肺部一直塌陷而無法拔除插管。
口服藥每瓶逾1萬5000元
他的父母周五(19日)在眾籌平台「希望之光」(Ray Of Hope)的籌款頁面上透露,醫生告訴他們兩種治療方法,分別為口服藥物Risdiplam和一次性的基因療法藥物Zolgensma。前者每瓶要1萬5000多元,可持續服用64天,而後者一劑就要近300萬元。
鑒於扎因目前的狀況,父母在為Zolgensma治療籌款的同時,也得進行Risdiplam的臨時治療。
「雖然300萬元的金額對我們來說是一筆不小的開支,但我們還是希望能為此而努力,因為這能給我們的兒子帶來最好的生機和更好的成長生活質量。」
根據扎因家人在社交媒體Facebook頁面Walk With Zayn發布的最新消息,原本需要等待兩周的口服藥已經準備好,扎因在前天(20日)下午就開始療程。
截至截稿,籌款頁面顯示,他們已籌得超過27萬元,約達籌款目標的9%。