# NTU研究團隊發表《Cell Stem Cell》，囊性腎病治療有望革新

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Published: 2024-04-11
Source: 獅城新聞

NTU的科學家們成功在在實驗室中培育出「迷你腎臟」，並將其移植到活體小鼠體內，揭示了對代謝缺陷的新見解以及治療多囊腎病的潛在療法。

「迷你腎臟」，或成為腎臟類器官樣體，是利用幹細胞在實驗室中培育出的類似腎臟的結構。在南洋理工大學李光前醫學院 (LKCMedicine)領導的這項研究中，研究人員利用來自多囊腎病 (PKD) 患者的皮膚細胞培養了類器官，多囊腎病是一種常見的遺傳病，影響各族裔中千分之一的人。

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李光前醫學院研究團隊成員：

（站立左起）研究助理Liu Meng、博士Zhang Chao

（坐著左起）助理教授Foo Jia Nee、Xia Yun

來源：ntu

多囊腎（PKD）患者通常在 50 歲至 60 歲之間發展為晚期腎病，可用的標準治療選擇是透析或腎移植。然而，透析會嚴重影響患者的生活質量，而移植的腎臟也很難獲得。另一種選擇是美國食品和藥物管理局 (FDA) 批准的藥物托伐普坦，這種藥物價格非常昂貴，並且對肝臟有嚴重的副作用。

為了滿足 PKD 患者對更有效治療的需求，NTU 研究小組試圖通過將新開發的迷你腎臟移植到小鼠體內來更好地了解這種疾病，並發現證據表明促進自噬（細胞代謝）可以減輕迷你腎臟囊腫的嚴重程度。

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多囊腎病類器官的免疫螢光圖像

來源：ntu

李光前醫學院的主要調查員、助理教授Xia Yun表示：「在小鼠中移植腎器官樣體為我們提供了一種生理上複雜的方法來研究囊性腎病，因為我們成功地模擬了與人類腎臟患者觀察到的關鍵疾病特徵類似的情況。」關鍵疾病特徵包括腎臟中囊腫的自發形成以及其微小管的隨後損傷。

NTU研究團隊在科學期刊《Cell Stem Cell》上報告稱，他們相信他們移植的迷你腎是高質量的，因為即使在從活體小鼠身上移除後繼續在培養皿中進行進一步研究，囊腫也能夠在沒有額外應力刺激或化學物質的情況下持續存在。相比之下，先前在培養皿中培育的腎器官樣體在沒有應力刺激的情況下無法形成囊腫。

李光前醫學院的共同調查員、助理教授Foo Jia Nee表示：「我們移植的迷你腎模型中觀察到的疾病表現與實際囊性腎病患者的經歷之間的相似性表明，培育腎器官樣體並將其移植到活體小鼠中可能有助於研究該疾病，並成為測試新治療方法的有用工具。」

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腎臟類器官模型揭示纖毛自噬代謝軸作為 PKD體外和體內治療靶點

圖形概要

來源：*Cell Stem Cell*

新加坡國立大學醫院的小兒科腎臟移植部門表示：「囊性腎病是成人慢性腎臟疾病的主要原因之一。有效的治療可能有助於改善新加坡腎衰竭患者人數不斷增加的情況。在活體生物中建立這樣的模型使我們離找到更多治療選擇更近了一步。

在未來的研究中，NTU的團隊將測試米諾地爾的療效，並調整迷你腎模型，研究其他沒有明顯遺傳基礎的新興腎臟疾病，比如糖尿病腎病。」 

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