史上最贵药
本地一名试管宝宝出生两个月后被诊断患上罕见疾病，需筹款多达240万元来注射基因药物。
这名试管宝宝名叫王彦喆，今年4月12日出生，在他的父母还沉浸在幸福当中时，两个月大时的时候，宝宝因为发烧而送院，院方之后为宝宝进行了检测。
本来以为是普通的感冒发烧，小宝宝抵抗力低是常有的事，但是一周后诊断结果出炉，小彦喆被诊断患上脊髓性肌萎缩症（第一型）（Spinal Muscular Atrophy Type 1）。
这一噩耗尤其是晴天霹雳.
宝宝的妈妈张绮恩坦言，当时听到医生说找来了十人医疗团队跟他们解释检查结果时，心情就非常沉重。
“从那个宝宝的房间到要跟他们开会的房间，其实只是一分钟，可是我觉得好漫长。我那个时候的心情是我好不想进去，我不想知道那个报告（结果），还抱有1%的希望说会不会是误诊。”
夫妻俩轮流全天顾儿
不过，事实还是必须面对，夫妻俩没让自己难过太久，便积极振作，为儿子寻找治疗药物而四处奔波，同时也向医疗人员学习怎么照顾儿子的日常生活。
如今，小彦喆的脚上需要粘连着脉搏血氧仪的传感器以监测心跳和氧气水平，每三个小时就要调正传感器的位置。
王彦喆日常也需通过鼻胃管喝奶，但父母俩为了锻炼彦喆的肌肉能力，喂奶时都会先尝试让彦喆从奶瓶喝，待他无法负荷时才转用管子喂。
此外，他们也会尽可能留守宝宝身边，以免他有什么突发情况，父亲就连睡觉也会睡在宝宝旁边。
“睡觉的时候我都会睡他（宝宝）旁边。为什么？有时就是担心他忽然间有什么紧急的情况。我能不能安心睡觉？它（仪器）没有响我就很安心，（响的话）我第一样东西就是跳起来。”
基因药物要价240万元
王彦喆现在也在服用一种名为Risdiplam的药物，帮助他暂时维持肌肉的情况。但如果要有更有效的治疗，就需注射一种被形容为“史上最昂贵”的药物Zolgensma。
Zolgensma在2019年5月获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，通过单次静脉注射，就能有助于阻止疾病恶化。该药于今年4月份也获得新加坡卫生科学局的批准。
它要价不菲，一剂要价240万新元。
发起众筹 十天筹得逾196万
面对这笔“天文数字”，王梓全和张绮恩只好通过网络众筹的方式，希望能为儿子筹集这笔药费。
他们于本月7日开始在众筹网站“希望之光”（Ray Of Hope）发起众筹，截至星期天（16日）已筹得超过196万元，达到目标的81%。
民众捐款的同时，也会给王彦喆一家送上祝福打气的话，让王梓全和张绮恩备受感动。
王梓全就说：“我看到有一个比较暖心的是，有一个单亲母亲有三个孩子，她也是有留言说她不能给这么多，不过也是捐了一点点。我觉得有一样东西，不管多还是少，有心就好了，我们真心感谢 ，也感受到这些温情。”
张绮恩也说：“彦喆很努力地在喝奶，很努力地在呼吸，所以我们做父母的也在努力，然后各位捐款者，真的谢谢你们，这么努力地帮我们。”
这对父母也表示将在疗程开始时，定期分享宝宝的近况，让这些“大大的英雄”一起见证宝宝的成长。
众筹活动在本月7日开始，截至18日傍晚5点半左右，已成功筹得目标款项，也就是240万9000元。
迫不及待想订药
张绮恩也透露，自众筹开始以来，他们每天都会关注筹款进展，为的是尽早筹到药费，昨天看到众筹款项接近目标时，她就迫不及待询问竹脚妇幼医院医生能否先订药。
这款药需要从外国进口，从下订单到收到药物预计耗时大约两个星期。夫妇俩说，彦喆这段期间也需进行验血等检查，以确保他适合注射药物。
张绮恩说，众筹平台“希望之光”已经在和医院接洽，商讨药费事宜。他们也会在后天带宝宝到医院，和医生商讨下一步计划。
捐款者都是“大英雄”
王梓全夫妇俩说，超过2万名善心人士参与了捐款，他们都是“大大的英雄”，待宝宝开始接受治疗，他们计划定期通过社交媒体分享宝宝的进展。
张绮恩也说，将来会给宝宝看这些善心人士的留言，让宝宝知道这些社会英雄的存在。
感谢这些好心人！
其实这也不是新加坡第一例脊髓性肌肉萎缩症病例。
2022年
本地一名婴儿被诊断出患有脊髓性肌肉萎缩症（第一型）（Spinal Muscular Atrophy Type 1），父母也是发起众筹为他治病。
这名男婴名叫扎因（Zayn Bin Nabeel Abdat）是在五周大的时候确诊的。
扎因当时已经出现呼吸问题，右肺塌陷，医生也因为他的肺部一直塌陷而无法拔除插管。
他的父母在众筹平台“希望之光”（Ray Of Hope）的筹款页面上透露，医生告诉他们两种治疗方法，分别为口服药物Risdiplam和一次性的基因疗法药物Zolgensma。前者每瓶要1万5000多元，可持续服用64天，而后者一剂就要近300万元。
2021年
两岁的Devdan一出世就被诊断患有罕见的中间型脊髓性肌肉萎缩症（Type 2 Spinal Muscular Atrophy）。
他的家人希望让他接受一种名为Zolgensma的基因药物治疗，以提高他的存活率，但这个治疗费用高达286万元，家人因此在上个月通过Ray Of Hope网站为他筹款。
后来，Devdan已顺利接受了Zolgensma治疗，医生将在接下来三个月里密切观察他的健康。目前，他服用了一种口服类固醇，也将定期验血监测肝脏功能。
筹款网页显示，短短十天就有超过2万9000人慷慨捐款，顺利达到286万元的筹款目标。
